[WSJ] 12/20 - 유전자 편집 치료제 첫 FDA 승인
2023.12.08
FDA Approves World’s First Crispr Gene-Editing Drug for Sickle-Cell Disease
by Joseph Walker
2023년 12월 8일 Crispr technology, 유전자 편집 기술이 치료제로 처음으로 FDA 승인을 받았다.
Casgevy는 Vertex Pharmaceuticals 과 CRISPR Therapeutics가 공동 개발한 치료제로 sickle-cell disease(낫적혈구병)의 치료제이다. Casgevy는 CRISPR-Cas9의 유전자 편집 기술로 개발된 치료제로 유전자를 편집하여 fetal hemoglobin의 생성을 감소시켜 질병을 치료한다. 참고로 현재 Casgevy의 가격은 환자당 $2.2million이다. 치료 효과는 94%의 환자에서 1년 내 다시 고통이 느껴지지 않았고 합병증 또한 아직 적어 매우 좋은 것으로 보인다.
또한 Bluebird Bio가 개발한 Lyfgenia 라는 치료제 또한 두번째로 sickle-cell disease 치료제로 FDA 승인을 받았다. 이 또한 유전자 편집기술을 사용하고 가격은 환자당 $1.35million~$2.05million 이다.
CRISPR 기술은 2012년에 개발되었고, 이를 개발한 Jennifer Doudna과 Emmanuelle Charpentier는 2020년에 노벨화학상을 받았다. 그리고 Charpentier는 이를 Crispr Therapeutics를 창업하여 결국 Casgevy를 개발하였다. 이를 통해 과학적 발견이 상용화하기까지에 10년이 걸린 것을 확인할 수 있다. 연구실의 과학적 지식이 꽤나 빨리 상용화된 것으로 보인다. 같은 날에 유전자 편집 치료제 2개가 승인 받은 것으로 보아 앞으로 유전자편집 기술의 시대가 도래할 것으로 보인다.
Q. Vertex Pharmaceutical, CRISPR Therapeutics, Bluebird Bio와 같이 유전자편집 기술을 개발하는 기업들이 궁금하다.
Q. Emmanuelle Charpentier처럼 자신이 기술을 개발하고 이를 토대로 기업을 세운 사례에 대해 알아보고 싶다.